Tecelra (afamitresgene autoleucel), gensku terapiju za liječenje odraslih s metastatskim sinovijalnim sarkomom odobrio je FDA. Odobrenje se temeljilo na procjeni sigurnosti i učinkovitosti u multicentričnom, otvorenom kliničkom ispitivanju. To je prvi T-stanični receptor (TCR) koji je odobrila FDA. genska terapija.
Primijenjena kao jedna intravenska doza, Tecelra je autologna T-stanična imunoterapija napravljena od pacijentovih vlastitih T-stanica koje su modificirane za ekspresiju TCR-a koji cilja na antigen MAGE-A4 koji eksprimiraju stanice raka u sinovijalnom sarkomu.
Mučnina, povraćanje, umor, infekcije, vrućica, zatvor, otežano disanje, bolovi u trbuhu, nesrčani bolovi u prsima, smanjen apetit, ubrzan rad srca, bolovi u leđima, hipotenzija, proljev i otekline najčešće su nuspojave povezane s ovim liječenjem. Pacijent može doživjeti opasnu vrstu agresivnog odgovora imunološkog sustava i također može pokazivati sindrom neurotoksičnosti povezan s imunološkim efektorskim stanicama (ICANS). Stoga bolesnike koji primaju ovu terapiju treba nadzirati i savjetuje im se da ne voze niti se bave opasnim aktivnostima najmanje četiri tjedna nakon što su primili Tecelru.
Sinovijalni sarkom je rijedak oblik Raka u kojem se maligne stanice razvijaju i stvaraju tumor u mekim tkivima. Može se pojaviti u mnogim dijelovima tijela, a najčešće se razvija u ekstremitetima. To je rak koji potencijalno ugrožava život i ima razoran učinak na pojedince. Svake godine sinovijalni sarkom pogađa oko 1,000 ljudi u SAD-u i najčešće se javlja kod odraslih muškaraca u 30-im ili mlađim.
Liječenje obično uključuje operaciju uklanjanja tumora i može također uključivati radioterapiju i/ili kemoterapiju. Odobrenje lijeka Tecelra pruža novu mogućnost za oboljele osobe koje se često suočavaju s ograničenim mogućnostima liječenja.
Odobrenje za Tecelru dano je Adaptimmune, LLC.
***
Reference:
- FDA odobrila prvu gensku terapiju za liječenje odraslih s metastatskim sinovijalnim sarkomom. Objavljeno 02. kolovoza 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
