OGLAS

RNA tehnologija: od cjepiva protiv COVID-19 do liječenja Charcot-Marie-Toothove bolesti

RNA tehnologija je nedavno dokazala svoju vrijednost u razvoju mRNA cjepiva BNT162b2 (Pfizer/BioNTech) i mRNA-1273 (Moderna) protiv COVID-19. Na temelju razgradnje kodirajuće RNA u životinjskom modelu, francuski znanstvenici izvijestili su o snažnoj strategiji i dokazu koncepta za liječenje Charcot-Marie-Toothove bolesti, najčešće nasljedne neurološke bolesti koja uzrokuje progresivnu paralizu nogu i šaka.  

Godine 1990. istraživači su prvi put pokazali da izravno ubrizgavanje mRNA u mišiće miša dovela je do ekspresije kodiranog proteina u mišićnim stanicama. Time je otvorena mogućnost razvoja na temelju gena cjepiva i terapeutika.  

Neprezentirana situacija koju je predstavila pandemija COVID-19 dovela je do uspješnog razvoja i odobrenja za hitnu upotrebu (EUA) cjepiva na bazi mRNA BNT162b2 (od Pfizer/BioNTech) i mRNA-1273 (od moderan) protiv COVID-19. Ova dva cjepiva temeljena na RNA tehnologiji odigrala su značajnu ulogu u zaštiti ljudi od teških simptoma COVID-19.  

Uspjeh RNA tehnologije temeljene na COVID-19 cjepiva smatralo se prekretnicom u znanosti i medicini jer je dokazalo dostojnost medicinske tehnologije visokog potencijala koju znanstvena zajednica i farmaceutska industrija provode gotovo tri desetljeća. To je dalo prijeko potreban poticaj istraživanju terapeutika temeljenih na RNA tehnologiji.  

Charcot-Marie Toothova bolest je najčešća nasljedna neurološka bolest. Zahvaćeni su periferni živci što dovodi do progresivne paralize nogu i šaka. Bolest je uzrokovana prekomjernom ekspresijom specifičnog proteina nazvanog PMP22. Za sada ne postoji tretman protiv ove bolesti.  

Znanstvenici sa CNRS, INSERM, AP-HP i sa sveučilišta Paris-Saclay i Paris u Francuskoj nedavno su izvijestili o razvoju terapije koja se temelji na razgradnji i smanjenju kodirajuće RNA za protein PMP22. Za to su koristili drugu siRNA (malu interferirajuću RNA) molekulu koja je interferirala s RNK kodiranje proteina PMP22.  

Istraživači su otkrili da je injekcija siRNA (male interferirajuće RNA) u mišjem modelu bolesti smanjila razinu proteina PMP22 na normalnu i obnovila lokomociju i snagu mišića. Histološkim istraživanjima utvrđena je regeneracija i obnavljanje funkcije mijelinskih ovojnica. Pozitivni rezultati potrajali su tri tjedna, a ponovna injekcija siRNA dovela je do potpunog funkcionalnog oporavka.  

Ovaj učiti značajan je jer sugerira snažnu strategiju za liječenje nasljednih perifernih neuropatija. Omogućuje dokaz koncepta za novi precizni lijek koji se temelji na primjeni RNA tehnologije za ispravljanje prekomjerne ekspresije gena korištenjem interferirajuće RNA.  

Međutim, stvarni tretman pacijenta još je dug put dok uzastopne faze kliničkih ispitivanja ne daju zadovoljavajuće rezultate sigurnosti i učinkovitosti regulatorima.  

***

Izvori:  

  1. Prasad U., 2020. mRNA cjepivo protiv COVID-19: prekretnica u znanosti i promjena igre u medicini. Znanstveni europski. Objavljeno 29. prosinca 2020. Dostupno na http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  
  1. Priopćenje za javnost – Inserm Press Room – Charcot-Marie Toothova bolest: 100% francuska terapijska inovacija temeljena na RNA. Veza: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  
  1. Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanočestice učinkovite su u liječenju mišjih modela Charcot-Marie-Toothove bolesti tipa 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

***

Tim SCIEU
Tim SCIEUhttps://www.ScientificEuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Značajan napredak u znanosti. Utjecaj na čovječanstvo. Inspirativni umovi.

Pretplatite se na naše obavijesti

Da biste bili ažurirani sa svim najnovijim vijestima, ponudama i posebnim najavama.

Najpopularniji članci

DNK se može čitati unaprijed ili unatrag

Nova studija otkriva da bakterijska DNK može biti...

Imperativ za označavanje nutritivnih vrijednosti

Studija pokazuje na temelju Nutri-Scorea koji je razvio...

Molba velške službe hitne pomoći za iskrenost javnosti tijekom izbijanja Covid-19

Velška služba hitne pomoći traži od javnosti da...
- Oglašavanje -
94,678ObožavateljiLike
47,718SljedbeniciFollow
1,772SljedbeniciFollow
30PretplatniciPretplati me