Concizumab (komercijalni naziv, Alhemo), FDA je 20. prosinca 2024. odobrila monoklonsko protutijelo za prevenciju epizoda krvarenja kod pacijenata s hemofilijom A s inhibitorima faktora VIII ili hemofilijom B s inhibitorima faktora IX. Dobio je odobrenje Europske agencije za lijekove (EMA) prije nekoliko dana, 16. prosinca 2024. za iste indikacije.
Neki pacijenti s hemofilijom na "lijekovima za faktore zgrušavanja" za liječenje poremećaja krvarenja razvijaju antitijela (na lijekove za faktore zgrušavanja). Stvorena antitijela inhibiraju djelovanje "lijekova za faktore zgrušavanja" čineći ih manje učinkovitima. Ovo stanje trenutno se liječi izazivanjem imunološke tolerancije svakodnevnim injekcijama faktora zgrušavanja. Odobrenje Concizumaba (Alhemo) takvim pacijentima daje alternativno liječenje.
Koncizumab se daje svakodnevno kao supkutana injekcija.
Odobrenje Alhema temeljilo se na procjeni njegove sigurnosti i učinkovitosti u multinacionalnom, multicentričnom, otvorenom kliničkom ispitivanju faze 3. U ispitivanju je godišnja stopa krvarenja (ABR) smanjena za 86% za skupinu koja je primala Alhemo u usporedbi sa skupinom koja nije primala profilaksu.
Poremećaji krvarenja kod hemofilije nastaju zbog neadekvatnosti faktora zgrušavanja. Hemofilija A nastaje zbog nedostatka faktora zgrušavanja VIII, dok je hemofilija B posljedica niske razine faktora IX. Nedostatak funkcionalnog faktora XI odgovoran je za hemofiliju C. Ova stanja se liječe infuzijom komercijalno pripremljenog faktora zgrušavanja ili proizvoda bez faktora kao funkcionalne zamjene faktora koji nedostaje.
Oktokog alfa (Advate), koji je verzija faktora zgrušavanja VIII 'genetski modificirana korištenjem DNK tehnologije', obično se koristi za preventivno liječenje hemofilije A, kao i za liječenje po potrebi. Za hemofiliju B, nonacog alfa (BeneFix), koji je konstruirana verzija faktora zgrušavanja IX koji se obično koristi.
Hympavzi (marstacimab-hncq), ljudsko monoklonsko protutijelo usmjereno na "inhibitor puta tkivnog faktora" nedavno je odobreno kao novi lijek za prevenciju epizoda krvarenja kod osoba s hemofilijom A ili hemofilijom B.
***
Reference:
- FDA odobrava lijek za sprječavanje ili smanjenje učestalosti epizoda krvarenja za pacijente s hemofilijom A s inhibitorima ili hemofilijom B s inhibitorima. Objavljeno 20. prosinca 2024. Dostupno na https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Koncizumab. na raspolaganju https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo i https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Liječenje hemofilije. Dostupno na https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Liječenje hemofilije. Dostupno na https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Povezani članak
- Hympavzi (marstacimab): Novi tretman za hemofiliju. Znanstveni europski. Objavljeno 12. listopada 2024. Dostupno na https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
