Monoklonska protutijela (mAbs) lekanemab i donanemab odobrena su za liječenje rane Alzheimerove bolesti u Ujedinjenom Kraljevstvu i SAD-u, dok je lekanemabu odbijeno odobrenje za stavljanje u promet u EU zbog "nezadovoljavajućih" podataka o sigurnosti i učinkovitosti iz kliničkih ispitivanja. NICE, javno tijelo u Ujedinjenom Kraljevstvu odgovorno za procjenu dokaza o novim zdravstvenim tehnologijama za osiguranje vrijednosti za porezne obveznike, smatra da su dobrobiti lekanemaba premale da bi opravdale trošak za NHS. s obzirom, Alzheimerova bolest čest je neurodegenerativni poremećaj karakteriziran progresivnim opadanjem pamćenja i obolijeva oko 4 % ljudi u dobi od 60+ godina diljem svijeta (5.4 % u zapadnoj Europi i 6.4 % u Sjevernoj Americi), odobrenje dvaju monoklonskih protutijela za liječenje rane Alzheimerove bolesti nudi nada poboljšanju kvalitete života (QoL) pogođenih ljudi.
Dana 22. kolovoza 2024. Regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) Ujedinjenog Kraljevstva odobrila je lekanemab za upotrebu u ranim fazama Alzheimerova bolest (OGLAS). Ovo je prvi tretman za Alzheimerovu bolest koji je odobren za uporabu u Ujedinjenom Kraljevstvu.
Lekanemab je monoklonsko antitijelo (mAbs). Odgađa pogoršanje simptoma Alzheimerove bolesti vezivanjem za amiloid beta kako bi se smanjili plakovi u mozgu. Pokazao je neke dokaze o učinkovitosti u usporavanju napredovanja bolesti u kliničkim ispitivanjima.
Međutim, Nacionalni institut za izvrsnost u zdravstvu i skrbi (NICE), javno tijelo odgovorno za procjenu dokaza o novim zdravstvenim tehnologijama za osiguranje vrijednosti za porezne obveznike, smatra da su dobrobiti lekanemaba premale da bi opravdale trošak za NHS.
Nacionalna zdravstvena služba (NHS) univerzalni je sustav koji se javno financira iz općih poreza. Pruža zdravstvene usluge svima, besplatne na mjestu isporuke na temelju potrebe za zdravstvenom njegom (a ne na temelju mogućnosti plaćanja). NICE provodi analizu isplativosti (CEA) za novi tretman i daje kliničke smjernice za NHS. Dobrobiti novog tretmana trebale bi biti dovoljno dobre da opravdaju trošak prije nego što ga NHS odobri. Nacrt preporuke NICE-a u vezi s lekanemabom (tj. “dobrobiti novog lijeka za Alzheimerovu bolest lekanemabom premale su da bi opravdale troškove NHS-a”) implicira da lekanemab neće biti dostupan NHS pacijentima. Međutim, privatni pacijenti mogu iskoristiti liječenje lekanemabom nakon plaćanja njege iz vlastitog džepa.
Ranije, 25. srpnja 2024., Europska agencija za lijekove (EMA) odbila je odobrenje za stavljanje u promet lijeka Leqembi (djelatna tvar: lekanemab) za liječenje Alzheimerova bolest. EMA je bila zabrinuta i glede sigurnosti i učinkovitosti. Općenito, agencija je utvrdila da dobrobiti liječenja nisu dovoljno velike da nadmaše rizike koji proizlaze iz odbijanja. Od 5. kolovoza 2024. tvrtka za Leqembi zatražila je preispitivanje mišljenja o odbijanju.
U SAD-u, Kisunla (donanemab-azbt; poput lekanemaba, i donanemab je monoklonsko protutijelo koje se veže na amiloid u mozgu i smanjuje simptome) odobren je za liječenje Alzheimerove bolesti 02. srpnja 2024. Indiciran je za bolesnike s blagim kognitivno oštećenje ili stadij blage demencije Alzheimerova bolest.
Alzheimerova bolest čest je neurodegenerativni poremećaj karakteriziran progresivnim smanjenjem pamćenja. Pogođene su kognitivne funkcije kao što su sposobnost razmišljanja, učenja i organiziranja. Oko 4 % ljudi u dobi od 60+ godina diljem svijeta je pogođeno. Prevalencija u Zapadnoj Europi i Sjevernoj Americi je 5.4 % odnosno 6.4 %. Odobrenje dvaju monoklonskih protutijela, Lecanemaba u Velikoj Britaniji i donanemaba u SAD-u, za liječenje rane Alzheimerove bolesti nudi opciju i nadu za poboljšanje kvalitete života (QoL) za oboljele osobe. Čak su i "neki" dokazi o učinkovitosti dobrodošao početak.
***
Reference:
- van Dyck, CH i sur. Lekanemab u ranoj Alzheimerovoj bolesti. N. engl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA. Priopćenje za javnost – Lecanemab odobren za odrasle pacijente u ranim stadijima Alzheimerove bolesti. Objavljeno 22. kolovoza 2024. Dostupno na https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- LIJEPO. Vijesti – Dobrobiti novog lijeka za Alzheimerovu bolest lekanemabom premale su da bi opravdale trošak za NHS. Objavljeno 22. kolovoza 2024. Dostupno na https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- Europska agencija za lijekove. Leqembi. Ažurirano od 5. kolovoza 2024. Dostupno na https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- FDA odobrava liječenje odraslih osoba s Alzheimerovom bolešću https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- KISUNLA (donanemab-azbt) injekcija, za intravenoznu upotrebu Prvo odobrenje SAD-a: 2024. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab i Donanemab kao terapije za Alzheimerovu bolest: Ilustrirana perspektiva podataka. eNeuro. 2024. srpnja 1.;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
***
