Terapija mezenhimalnim matičnim stanicama (MSC): FDA odobrava Ryoncil 

Ryoncil je odobren za liječenje akutne reakcije presatka protiv domaćina otporne na steroide (SR-aGVHD), stanja opasnog po život koje može biti posljedica transplantacije krvnih matičnih stanica koja se izvodi radi zamjene neispravnih matičnih stanica primatelja u određenim vrstama raka krvi , poremećaji krvi ili poremećaji imunološkog sustava. Ovo Ryoncil čini prvom terapijom za MSC (mezenhimalne matične stanice) koju je odobrila FDA. Ryoncil sadrži MSC izolirane iz koštane srži zdravih odraslih ljudskih darivatelja koji se mogu diferencirati u više vrsta drugih stanica. Intravenske infuzije mezenhimalnih stromalnih stanica (MSC) omogućuju bolje preživljavanje.  

Dana 18. prosinca 2024. god. FDA odobren Ryoncil (remestemcel-L-rknd), alogena (donorska) terapija mezenhimalnim stromalnim stanicama (MSC) koštane srži za liječenje akutne reakcije presatka protiv domaćina otporne na steroide (SR-aGVHD) u pedijatrijskih pacijenata 2 mjeseca godina i stariji. Ovo Ryoncil čini prvom terapijom za MSC (mezenhimalne matične stanice) koju je odobrila FDA.  

Ryoncil sadrži MSC izolirane iz koštane srži zdravih odraslih ljudskih darivatelja koji se mogu diferencirati u više vrsta drugih stanica.  

Steroid-refrakterna akutna reakcija transplantata protiv domaćina (SR-aGVHD) ozbiljno je i po život opasno stanje koje može imati značajne, široke zdravstvene posljedice, uključujući oštećenje više organa, smanjenu kvalitetu života i rizik od smrti oboljelih pacijenata. To se može dogoditi kao komplikacija alogene transplantacije hematopoetskih (krvnih) matičnih stanica (alo-HSCT).   

U alo-HSCT-u, pacijent prima hematopoetske matične stanice od zdravog donora kako bi zamijenio vlastite matične stanice i stvorio nove krvne stanice, postupak koji se često provodi kao dio liječenja određenih vrsta raka krvi, poremećaja krvi ili poremećaja imunološkog sustava. 

Odobrenje Ryoncila uslijedilo je nakon procjene njegove sigurnosti i učinkovitosti u multicentričnoj studiji s jednim krakom koja je uključivala 54 pedijatrijska sudionika sa SR-aGVHD-om koji su prošli alo-HSCT. Sudionici su primili ukupno osam intravenskih infuzija Ryoncila dva puta tjedno četiri uzastopna tjedna. Procjena učinkovitosti temeljila se prvenstveno na brzini i trajanju odgovora na liječenje 28 dana nakon početka primjene Ryoncila. 

U drugom ispitivanju za SR-aGVHD nakon alo-HSCT, otkriveno je da kombinacija MSC-a i baziliksimaba (monoklonsko protutijelo koje se koristi za sprječavanje odbacivanja transplantata) dovodi do puno bolje stope potpunog odgovora (CR) od samog baziliksimaba.

Uočeno je u kliničkim ispitivanjima da IV infuzije mezenhimalnih stromalnih stanica (MSC) osiguravaju prednosti preživljavanja. 

*** 

Reference:  

1. Priopćenje za novine FDA – FDA odobrila prvu mezenhimsku stromalnu staničnu terapiju za liječenje akutne reakcije presatka protiv domaćina otporne na steroide. Objavljeno 18. prosinca 2024. Dostupno na https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. i sur. Mezenhimalne stromalne stanice plus baziliksimab poboljšavaju odgovor na steroide otporne na akutne reakcije presatka protiv domaćina kao terapija druge linije: multicentrično, randomizirano, kontrolirano ispitivanje. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE i sur. Dvogodišnji sigurnosni ishodi mezenhimalnih stromalnih stanica dobivenih iz iPS stanica u akutnoj bolesti presatka protiv domaćina otpornoj na steroide. Nat Med 30, 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***