Rezdiffra (resmetirom) je odobrena od strane FDA iz SAD-a za liječenje odraslih osoba s necirotičnim bezalkoholnim steatohepatitisom (NASH) s umjerenim do uznapredovalim ožiljcima na jetri (fibrozom), za korištenje uz dijetu i tjelovježbu.
Do sada pacijenti s necirotičnim bezalkoholnim steatohepatitisom (NASH) koji također imaju značajne ožiljke na jetri nisu imali lijek koji bi mogao izravno utjecati na njihovu oštećenje jetre. FDA-e odobrenje Rezdiffre će po prvi put pružiti a liječenje opcija za ove pacijente, uz dijetu i tjelovježbu.
NASH je rezultat progresije nealkoholnog masnog tkiva jetra bolest gdje jetra upala, s vremenom, može dovesti do ožiljaka na jetri i disfunkcije jetre. NASH je često povezan s drugim zdravstvenim problemima kao što su visoki krvni tlak i dijabetes tipa 2. Prema barem jednoj procjeni, otprilike 6-8 milijuna ljudi u SAD-u ima NASH s umjerenim do uznapredovalim ožiljcima na jetri, a očekuje se da će se taj broj povećati.
Rezdiffra je djelomični aktivator receptora hormona štitnjače; aktivacija ovog receptora pomoću Rezdiffre u jetri smanjuje nakupljanje masti u jetri.
Sigurnost i djelotvornost lijeka Rezdiffra
Sigurnost i djelotvornost lijeka Rezdiffra procijenjena je na temelju analize surogat krajnje točke u 12. mjesecu u 54-mjesečnom, randomiziranom, dvostruko slijepom, placebom kontroliranom ispitivanju. Surogatnom krajnjom točkom izmjeren je opseg jetra upale i ožiljci. Sponzor je dužan provesti studiju nakon odobrenja kako bi potvrdio i opisao kliničku korist lijeka Rezdiffra, što će biti učinjeno kroz dovršetak iste 54-mjesečne studije, koja je još uvijek u tijeku. Da bi se uključili u ispitivanje, pacijenti su trebali imati jetra biopsija koja pokazuje upalu zbog NASH-a s umjerenom ili uznapredovalom jetra stvaranje ožiljaka. U ispitivanju je 888 ispitanika nasumično dobilo jedno od sljedećeg: placebo (294 ispitanika); 80 miligrama Rezdiffre (298 ispitanika); ili 100 miligrama Rezdiffre (296 ispitanika); jednom dnevno, uz standardnu skrb za NASH, koja uključuje savjetovanje o zdravoj prehrani i tjelovježbi.
Nakon 12 mjeseci biopsije jetre pokazale su da je veći udio ispitanika koji su liječeni lijekom Rezdiffra postigao nestanak NASH-a ili poboljšanje ožiljaka na jetri u usporedbi s onima koji su primali placebo. Ukupno 26% do 27% ispitanika koji su primili 80 miligrama Rezdiffre i 24% do 36% ispitanika koji su primili 100 miligrama Rezdiffre doživjelo je povlačenje NASH-a i nije došlo do pogoršanja ožiljaka na jetri, u usporedbi s 9% do 13% onih koji su primili primala placebo i savjetovala se o prehrani i vježbanju. Raspon odgovora odražava različita očitanja patologa. Nadalje, ukupno 23% ispitanika koji su primili 80 miligrama Rezdiffre i 24% do 28% ispitanika koji su primili 100 miligrama Rezdiffre doživjelo je poboljšanje jetra ožiljaka i bez pogoršanja NASH-a, u usporedbi s 13% do 15% onih koji su primali placebo, ovisno o očitanjima svakog patologa. Primjetan je prikaz ovih promjena u udjelu pacijenata nakon samo jedne godine liječenja, kao što je bolest obično napreduje sporo, a većini pacijenata trebaju godine ili čak desetljeća da se pokaže progresija.
Nuspojave Rezdiffre
Najčešće nuspojave Rezdiffre uključivale su proljev i mučninu. Rezdiffra dolazi s određenim upozorenjima i mjerama opreza, kao što su toksičnost jetre uzrokovana lijekovima i nuspojave povezane sa žučnim mjehurom.
Primjenu Rezdiffre treba izbjegavati u bolesnika s dekompenziranom cirozom. Bolesnici trebaju prestati koristiti Rezdiffru ako razviju znakove ili simptome pogoršanja jetra funkcionirati tijekom liječenja Rezdiffrom.
Interakcije lijekova Rezdiffre
Primjena Rezdiffre u isto vrijeme s određenim drugim lijekovima, posebice statinima za snižavanje kolesterola, može dovesti do potencijalno značajnih interakcija lijekova. Pružatelji zdravstvenih usluga trebali bi pogledati sve informacije o propisivanju za dodatne informacije o ovim potencijalno značajnim interakcijama lijekova s Rezdiffrom, preporučenom doziranju i izmjenama primjene.
Korištenje električnih romobila ističe FDA odobrio Rezdiffru prema ubrzanom putu odobrenja, koji omogućuje ranije odobrenje lijekova koji liječe ozbiljna stanja i rješavaju nezadovoljene medicinske potrebe, na temelju zamjenske ili srednje kliničke krajnje točke za koju je razumno vjerojatno da će predvidjeti kliničku korist. Potrebna gore spomenuta 54-mjesečna studija, koja je u tijeku, procijenit će kliničku korist nakon 54 mjeseca liječenja Rezdiffrom.
Rezdiffra je dobila oznake Breakthrough Therapy, Fast Track i Priority Review za ovu indikaciju.
Korištenje električnih romobila ističe FDA dao odobrenje za Rezdiffru tvrtki Madrigal Pharmaceuticals.
***
Izvor:
FDA 2024. Objava za vijesti – FDA odobrava prvi tretman za pacijente s ožiljcima na jetri zbog masne bolesti jetre. Objavljeno 14. ožujka 2024. Dostupno na https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
